Die Entstehung von Typ-1-Diabetes verzögern oder verhindern – das ist das Ziel der POInT-Studie. Wie dieses Ziel erreicht werden kann, erklärt Studienkoordinatorin Dr. Angela Hommel (Dresden); im Interview geht es um die Studienteilnahme der 3-jährigen Malou.

Gemeinsam die Entstehung von Typ-1-Diabetes verhindern! Für dieses Ziel haben sich Forscherinnen und Forscher aus ganz Europa zusammengetan. Um das Ziel zu erreichen, wird Kindern mit einem erhöhten genetischen Risiko für Typ-1-Diabetes seit Februar 2018 die Teilnahme an der POInT Studie angeboten.

Täglich etwas Insulinpulver

Ziel der Studie ist es, die Entstehung von Typ-1-Diabetes durch die tägliche Gabe von Insulinpulver mit der Nahrung hinauszuzögern oder im besten Fall sogar zu verhindern. Denn das körpereigene Insulin ist oft die erste Struktur, gegen die sich die Immunreaktion bei Typ-1-Diabetes richtet. Durch den regelmäßigen Kontakt der Immunzellen, die zahlreich in den Schleimhäuten von Mund und Verdauungstrakt vorhanden sind, soll eine Toleranz gegenüber Insulin aufgebaut und einer Zerstörung der insulinproduzierenden Betazellen vorgebeugt werden.

Dabei machen sich die Forscherinnen und Forscher zu Nutze, dass Insulin als Eiweiß im Magen- und Darmtrakt zerstört und somit unwirksam gemacht wird, sodass eine ungewünschte Senkung des Blutzuckers nicht ausgelöst wird. Daten aus der deutschen BABYDIAB-Studie sowie der internationalen TEDDY-Studie haben gezeigt, dass eine Fehlregulation des Immunsystems bei Typ-1-Diabetes in den meisten Fällen bereits früh innerhalb der ersten drei Lebensjahre beginnt und somit oftmals weit bevor erste Symptome auftreten. Daher wird das Insulinpulver über diesen gesamten Zeitraum eingenommen.

„Es gehört für uns einfach mit dazu“


Malou ist drei Jahre alt, lebt mit ihrer Familie in Naunhof bei Leipzig und geht in den Kindergarten. Sie singt und tanzt gern – und mag es sehr, vorgelesen zu bekommen. Als Baby hat Malou an der Freder1k-Studie teilgenommen, so wurde bei ihr ein erhöhtes genetisches Risiko festgestellt, Typ-1-Diabetes zu entwickeln. Ihre Eltern haben daraufhin entschieden, dass Malou in Dresden an der POInT-Studie teilnehmen soll.

Christian Weidner, Malou und Anja Müller.

Für die Studie nehmen die Kinder bis sie drei Jahre alt werden täglich ein wenig Insulinpulver oder ein Placebo ein. In welcher Gruppe (Insulin oder Placebo) Malou gewesen ist, wissen die Eltern Anja Müller und Christian Weidner nicht.

Diabetes-Eltern-Journal (DEJ): Herr Weidner, Sie haben selbst schon lange Typ-1-Diabetes …
Weidner:
Ja, der Diabetes wurde bei mir 1996 festgestellt, mit 16. Vor der Diagnose habe ich pro Tag 9 Liter getrunken – und es war klar, dass das nicht normal ist. Meine Oma hatte den Verdacht, dass es Diabetes sein könnte. Ich bin zum Arzt gegangen, der hat mir Blut abgenommen und ein Nierenbad verschrieben. Abends hat er angerufen: Sofort ins Krankenhaus! Und dann ging alles seinen Lauf: Ich war zwei, drei Wochen im Krankenhaus und vier Wochen zur Kur.

DEJ: Hätten Sie Malou auf ein genetisches Risiko testen lassen, wenn Sie selbst keinen Typ-1-Diabetes hätten?
Weidner:
Ja, auf jeden Fall. Als wir von dem Test erfahren haben …

Müller: … mussten wir nicht lange überlegen – wir haben sofort zugestimmt.

DEJ: Es kam heraus, dass Malou ein erhöhtes Risiko hat. Wie war das für Sie?
Müller:
Als der Anruf kam, gab es schon ein Gefühlschaos. Ich war sofort besorgt und hatte auch Angst. Aber die Kollegin von der Studie, die mich aufgeklärt hat, hatte eine so nette, verständnisvolle Art und hat mich relativ schnell beruhigen können. Ich habe mich außerdem sehr nett und kompetent beraten gefühlt, und das hat mit dazu beigetragen, auch den weiteren Studienweg mitzugehen.

DEJ: Also war für Sie schnell klar, dass Malou an POInT teilnehmen wird?
Weidner:
Wir waren zum Gespräch in Dresden, um uns zu informieren – wir haben ja noch nie an einer Studie teilgenommen. Dort wurde uns gesagt, dass es schon mehrere Vorstudien gab. Das hat uns sehr beruhigt, und es war sofort klar, Malou macht zu 100 % mit. Sie ist dann als drittes Kind in die Studie aufgenommen worden.

Müller: Ja, wir brauchten keine Bedenkzeit und haben gleich zugestimmt.

DEJ: Aus welchen Gründen? Möchten Sie auch zur Forschung beitragen?
Müller:
Schon, aber natürlich geht es uns in erster Linie um die Gesundheit unseres Kindes. Wir wollen wirklich alles tun, um zu verhindern bzw. zu verzögern, dass der Diabetes ausbricht. Die Studienteilnahme ist natürlich keine Garantie; da machen wir uns keine Illusionen. Aber es ist ja quasi das Einzige, was wir aktiv tun können. Außerdem bin ich Krankenschwester. Auch wenn ich nicht mehr in dem Beruf arbeite, ist es doch schön und interessant, ein ­wenig am Fortschritt in der Medizin teilzuhaben. Und wir wären auch ein bisschen stolz, wenn es klappen würde.

Weidner: Und vielleicht helfen wir ja auch, zu verhindern, dass andere Kinder irgendwann Diabetes bekommen. Es ist zwar klar, dass dann die Studie vorbei ist, aber vielleicht leistet man ja doch einen Beitrag für andere kleine Kinder.

DEJ: Was bedeutet es für Ihren Alltag, dass Malou an der Studie teilnimmt?
Müller:
Die Termine haben uns im Alltag nicht behindert. Mittlerweile müssen wir auch nur noch einmal im Halbjahr nach Dresden. Und weil die Termine langfristig geplant werden, können wir uns dienstlich darauf einstellen. Es gehört für uns einfach mit dazu.

Weidner: Wir sind ja auch froh, dass Malou regelmäßig untersucht wird.

DEJ: Bis zu ihrem dritten Geburtstag hat Malou das geschmacklose Pulver bekommen. Wie hat sie es eingenommen?
Müller:
Das war bei uns immer ein festes Ritual mit dem Papa: Sie wusste, bevor es in den Kindergarten geht, gibt es einen „Fruchtzwerg“ mit dem Pulver. Wenn wir es mal vergessen haben, hat sie nachgefragt: „Heute keine Tablette?“

Weidner: Und jetzt gibt es morgens keinen Joghurt mehr, und sie fragt immer: „Keine Tablette mehr?“

DEJ: Haben Sie ihr auch erklärt, wofür das Pulver ist?
Weidner:
Wir haben ja damit angefangen, als sie vier Monaten alt war, da hat sie das natürlich noch nicht verstehen können. Und später war es für sie so normal, dass sie keine Fragen gestellt hat.

Müller: Ich denke, wir haben ihr gesagt: Die Medizin soll dir helfen, gesund zu bleiben.

DEJ: Sie haben natürlich die Hoffnung, dass Malou keinen Typ-1-Diabetes bekommt. Wie wäre es für Sie, wenn sie trotzdem erkranken würde?
Müller:
Das ist heute schwer einzuschätzen. Aber wir haben natürlich im Hinterkopf, dass wir in der Kontrollgruppe mit dem Placebo-Pulver sein könnten. Wenn Malou Diabetes bekommt, wird die erste Reaktion natürlich Enttäuschung sein. Denn man verknüpft ja mit der Studienteilnahme doch die Hoffnung, in der Insulingruppe zu sein und dass das Insulinpulver so wirkt wie gehofft und der Diabetes so vermieden werden kann. Ich denke, auch ein bisschen Wut aufs Schicksal wäre mit dabei, dass nun das zweite Familienmitglied an Diabetes erkrankt ist. Aber dadurch, dass Christian den Diabetes so gut im Griff hat, würde er sicherlich ein gutes Vorbild sein und wir würden den Diabetes schnell akzeptieren – vielleicht schneller als Familien, in denen noch niemand Diabetes hat.

Weidner: Malou kennt das ja von mir. Sie sagt: „Papa wieder Piks.“ Sie weiß schon so ungefähr, was es bedeutet, wenn ich mich spritze, und ich erkläre es ihr auch jedes Mal. Trotzdem: Sollte sie Diabetes bekommen, wird es am Anfang sicherlich schwierig sein, so wie es bei mir auch schwierig war.

DEJ: War die Studienteilnahme auch mit Ängsten verbunden?
Müller:
Ja, ich hatte immer etwas Angst, dass das Insulinpulver – wobei wir ja nicht wissen, ob Malou Insulinpulver bekommen hat – vielleicht Schäden machen könnte. Was passiert, wenn ich meinem Kind ein Medikament gebe, das zwar den Diabetes aufhalten kann, aber Nebenwirkungen hat? Aber da konnte mich das Studienteam beruhigen: Es gab ja Vorstudien, und vor allem am Anfang wurde während der Termine mehrfach der Blutzucker gemessen, um zu schauen, wie die Kinder reagieren. Die Dosis wurde mit der Zeit gesteigert, aber diese Steigerung wurde immer im Studienzentrum vorgenommen.

DEJ: Würden Sie sich noch einmal für die Studienteilnahme entscheiden?
Müller:
Definitiv ja, da sind wir uns einig. Die Teilnahme hatte sogar den positiven Effekt, dass Malou vor Ärzten keine Angst mehr hat, weil sie mit dem Team so gute Erfahrungen gemacht hat. Deshalb rühre ich im Familien- und Freundeskreis auch die Werbetrommel, an der Freder1k-Studie teilzunehmen, wenn dazu die Möglichkeit besteht, und bei einem positiven Ergebnis mit der POInT-Studie weiterzumachen.

DEJ: Wie lange läuft für Malou jetzt noch die Nachbetreuung?
Müller:
Bis Malou siebeneinhalb Jahre alt ist. Bei den Nachuntersuchungen wird Blut abgenommen und geschaut, ob sich Antikörper gebildet haben oder ob alles in Ordnung ist.

DEJ: Haben Sie Kontakt zu anderen Studienfamilien?
Müller:
2019 wurde für die Familien ein Sommerfest veranstaltet. Da waren wir aber in Urlaub, und dieses Jahr ist das Fest coronabedingt ausgefallen. Aber das Team ist schon daran interessiert, dass sich die Familien austauschen. Ich freue mich schon auf das Fest im nächsten Jahr, denn so ein Austausch ist hilfreich für alle Familien.


Interview: Nicole Finkenauer

Die Forscherinnen und Forscher erhoffen sich durch diese präventive Behandlung, dass der Entzündungsprozess gar nicht erst in Gang gesetzt und somit der Entstehung von Typ-1-Diabetes vorgebeugt wird. Während der gesamten Zeit finden regelmäßige Untersuchungen statt, bei denen kontrolliert wird, ob sich bei einem Kind ein Typ-1-Diabetes entwickeln könnte. Aber auch nach der Einnahmephase über den dritten Geburtstag hinaus finden regelmäßige Kontrollen statt, sodass eine Diabetesentstehung frühestmöglich festgestellt werden kann.

Nicht alle Kinder erhalten das Insulinpulver, sondern stattdessen ein Placebo mit einer inaktiven Substanz. Die Placebogruppe ist sehr wichtig, da nur so eine Wirksamkeit des Insulinpulvers in der Vorbeugung von Typ-1-Diabetes nachgewiesen werden kann. Die Zuordnung der Kinder in die Gruppen findet nach dem Zufallsprinzip statt. Weder die Forscherinnen und Forscher noch die Familien wissen, in welche Gruppe ein Kind eingeteilt wurde. Erst nach Beendigung der Studie findet die Auswertung der Daten und anschließend eine Entblindung statt.

Internationale Kooperation

Die POInT-Studie geht mit großen Schritten dem Ende der Rekrutierungsphase entgegen. Es wurden bereits über 800 Kinder in die Studie eingeschlossen, europaweit stehen insgesamt 1 040 Plätze zur Verfügung. Neben Deutschland (Bayern, Sachsen, Thüringen, Niedersachsen) arbeiten auch Forscherinnen und Forscher in Polen, Belgien, Schweden und England gemeinsam an der Studie, für eine Welt ohne Typ-1-Diabetes!

Die Studie
POInT ist die Abkürzung für „Primary Oral Insulin Trial“. Für POInt arbeiten Diabetesforscher und -forscherinnen aus Deutschland, Polen, Belgien und Schweden zusammen. Mehr unter gppad.org.

von Dr. Angela Hommel
DFG Research Center for Regenerative Therapies Dresden (CRTD)
Technische Universität Dresden, Fetscherstraße 105, 01307 Dresden
E-Mail: angela.hommel@tu-dresden.de


Erschienen in: Diabetes-Eltern-Journal, 2020; 12 (4) Seite 20-22